AUTISMO: È IN CORSO UNA SPERIMENTAZIONE CLINICA PROMETTENTE

AUTISMO: È IN CORSO UNA SPERIMENTAZIONE CLINICA PROMETTENTE

access_time 2 anni ago

Si sta svolgendo la seconda fase di uno studio clinico volto a confermare l’effetto positivo di un semplice farmaco diuretico che ridurrebbe la gravità di questo disagio attualmente abbastanza diffuso.

Che cos’è l’autismo?

«Generalmente i disturbi dello spettro autistico (ASD) appaiono nella prima infanzia e persistono in età adulta», dice Eric Lemonnier, esperto Psichiatra infantile che si occupa di autismo al Campus Ospedaliero Universitario di Limoges, in Francia, collaboratore nella ricerca ideata da Neurochlore Yehezkel Ben-Ari, neurobiologo emerito presso l’Istituto Nazionale della Salute e della Ricerca Medica di Marsiglia. «Essa si manifesta con alterazioni della capacità di stabilire l’interazione sociale e la comunicazione, così come per mezzo di problemi comportamentali», continua. «Le persone affette da autismo sembrano essere isolate in una sorta di bolla interiore. Ad oggi, l’1% dei bambini in tutto il mondo è colpito da una forma di autismo, e ancora non esiste alcun trattamento farmaceutico approvato dalle autorità europee o dagli Stati Uniti».

In che cosa consiste questo studio clinico?

In un processo che dura ormai da diversi anni, la ricerca si trova nella fase 2b, passo decisivo per testare l’efficacia del prodotto e determinare la dose ottimale da somministrare ai pazienti. Questa analisi si basa sui principi approfonditi nel 2000 dai ricercatori Yehezkel Ben-Ari e Eric Lemonnier. Si tratta di un farmaco diuretico, che aumentando l’escrezione urinaria, è in grado di attenuare gli effetti dell’autismo. In termini semplici, questo medicinale chiamato “bumetanide”, già impiegato per altre patologie, diminuisce la concentrazione di cloro in alcuni neuroni ripristinando il corretto funzionamento di un importante messaggero chimico presente nel cervello definito “GABA” (acido gamma-amino-butirrico), l’aminoacido neurotrasmettitore inibitore più abbondante a livello del Sistema Nervoso Centrale e non solo, che svolge la funzione di “freno” in diverse attività cerebrali.

La particolarità di questa fase consiste nell’amministrazione del diuretico sotto forma di sciroppo per mezzo della modalità del “doppio cieco”, attraverso la quale né il paziente né il medico conoscono la natura del “farmaco” effettivamente somministrato. Dunque un gruppo ha ricevuto il medicinale in oggetto, un altro il placebo, privo di principi attivi specifici, al fine di garantire il maggior livello di neutralità possibile, riducendo al minimo gli errori e allontanando il rischio di influenzare il risultato della ricerca. Tutto è stato reso possibile dagli 88 bambini e adolescenti di età compresa tra i 2 e i 18 anni che in 6 centri francesi (Brest, Limoges, Lione, Marsiglia, Nizza e Rouen) hanno partecipato attivamente alla sperimentazione.

Qual è il risultato?

«Lo studio ha mostrato esiti molto incoraggianti», sostiene Yehezkel Ben-Ari. «Ciò consente di prendere in considerazione un trattamento completo della malattia, in particolare i suoi sintomi principali quali i deficit sociali e i comportamenti stereotipati. La maggior parte dei genitori ha riscontrato miglioramenti nella capacità di ascolto ed una presenza più partecipe. Per di più, oltre ai buoni risultati provenienti dai test di valutazione, gli effetti del “bumetanide” sono stati considerati soddisfacenti anche dalla FDA, vale a dire l’agenzia che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici negli Stati Uniti d’America».

Quando arriverà il farmaco?

La terza e ultima fase di questo processo dovrebbe iniziare quest’anno. Durerà un anno e coinvolgerà circa 300 persone di età compresa tra i 2 e i 18 anni, secondo presupposti rigorosamente etici e attraverso un protocollo appena approvato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). «Se questo studio otterrà il successo sperato, possiamo fare una domanda alle autorità sanitarie europee per avviarne la commercializzazione a partire dal 2022», afferma Yehezkel Ben-Ari, che ha intenzione di creare inoltre a Marsiglia una fondazione specializzata nella ricerca sulle malattie cognitive, neurobiologiche e psichiatriche.

Speranze 

Tutto si sta svolgendo secondo gli standard e le metodologie previste. Soprattutto dal punto di vista etico le garanzie sono davvero molteplici. Questo è molto rassicurante. Occorre dunque attendere ancora un pò, sperando nel miglior risultato possibile da raggiungere per chi è coinvolto in prima persona e le rispettive famiglie, che spesso sperimentano una sorta di abbandono di fronte a situazioni estremamente difficili da gestire, ma che tuttavia affrontano per mezzo di un’umanità ed uno spirito di abnegazione incommensurabile.

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